يتمّ تصميم سجل العلاج الوراثي للاتحاد العالمي للهيموفيليا لجمع البيانات حول المرضى المصابين بالهيموفيليا كافةً الذين يتلقَّوْن علاجًا وراثيًّا، في أي بقعة من العالم. يعني رصد حالات السلامة النادرة أو المؤجّلة وتحديد مدى آثار العلاج الوراثي – بشكل خاص لدى مجموعات صغيرة من المرضى المعالجين المصابين بمرض نادر مثل الهيموفيليا –أن جمع البيانات عن كل مريض يتلقّى علاجًا وراثيًا يُعتبَر أساسيًّا.

يفتقر الأفراد المصابون بالهيموفيليا إلى عامل تخثّر واحد، العامل الثامن أو التاسع، ممّا يحول دون تكوّن التخثّرات ويعرّضهم لخطر التعرّض لنزيف حاد. إنّها نتيجة تحوّل عامل وراثي (العامل الثامن أو العامل التاسع) المسؤول عن إنتاج عوامل التخثّر المفقودة. من خلال استهداف الجينات المحوّلة هذه، يُعطي العلاج الوراثي نسخة صحيّة وفاعلة بالكامل للعامل الوراثي المسؤول، ممّا يمنح التعليمات الصحيحة إلى الجسم لإنتاج عوامل التخثّر المفقودة. لهذه التكنولوجيا التي تبدو بسيطة، إنما هي عاليّة التعقّد، القدرة على تأمين “دواء عملي” للأفراد المصابين بالهيموفيليا، مع القضاء على النزيف لدى غالبيّة المرضى المُعالجين.

تمّ تصميم سجل العلاج الوراثي (GTR) – بالتعاون مع الجمعية الدولية للتخثّر والإرقاء (ISTH)، والجمعية الأوروبيّة للهيموفيليا والاضطرابات ذات الصلة (EAHAD)، والاتحاد الأوروبي للهيموفيليا (EHC)، ومؤسسة الهيموفيليا الوطنية الأميركيّة (NHF)، وشبكة التخثّر والإرقاء الأميركيّة (ATHN)، والشركاء في الصناعة، وهيئات العلاقات النظاميّة من أجل جمع مجموعة موحّدة من البيانات الأساسيّة حول المرضى كافة الذين يتلقون العلاج الوراثي في أي بقعة من العالم. سيكون السجل العالمي متوفرًا لمؤمني خدمات الرعاية الصحية كافةً الذين يتلقون العلاج الوراثي، في أي مكان في العالم. سيتمّ إدخال البيانات حول المرضى الموافقين مباشرةً عبر مراكز علاج الهيموفيليا المشاركة. بالنسبة إلى البلدان مثل الولايات المتحدة التي لديها سجل وطني متين، سيتمّ مزج البيانات مباشرة من قاعدة بيانات شبكة التخثّر والإرقاء الأميركيّة (ATHN) مع بيانات سجل العلاج الوراثي على أساس سنوي مع موافقة المرضى. تستفيد هذه الاستراتيجيّة من السجلات القائمة التي تجمع أصلاً بين مجموعات البيانات الأساسيّة للعلاج الوراثي وتحدّ من عبء إدخال البيانات على عاتق مراكز علاج الهيموفيليا.

في الوقت الحاضر، يُعزّز الاتحاد العالمي للهيموفيليا نطاق التوعية إزاء سجل العلاج الوراثي للاتحاد العالمي للهيموفيليا ليشمل مجتمعات المرضى ومؤمني خدمات الرعاية الصحية مع تنفيذ السجل، الذي يُتوقَّع أن يبدأ في أواسط العام 2021.